政策双文件同步落地，守衡生物 MPA 平台筑牢 CGT 药物安全防线

前言

2026 年 7 月 3 日，国家药监局药品审评中心（CDE）正式发布《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026 年版）》（CTMP）、《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026 年版）》（GTMP）两份配套指导原则，行业俗称合称为 CGT 归类指导原则。该指导原则确立中国首个标准化 CGT 产品归类判定体系，终结长期 “边界产品归类模糊、申报路径不确定” 痛点。判定总纲领：以「活性物质基础」为首要标准，辅以生产工艺、作用机制综合判定；禁止单纯依靠技术名称、给药形式归类。两份监管指南同步出台，标志我国细胞与基因治疗（CGT）行业正式迈入科学分类、精准监管规范化发展新阶段。

文件以物质基础与活性成分、生产制备工艺、药理作用机制三大核心维度，对品类日趋多元的 CGT 产品建立标准化分类体系。既为创新药企划定研发合规边界，也为整个 CGT 产业高质量规范化发展按下加速键。

一、厘清概念：细胞治疗与基因治疗的定义与交叉应用

1. 细胞治疗药品 CTMPs：人体细胞 / 组织 / 体液为起始原材料，经体外操作生产；活细胞为活性成分，依靠细胞功能、细胞替换、免疫调节起效。包括非基因修饰 CTMP（TIL、未修饰 NK、DC、MSC、iPSC 分化非编辑细胞）和体外基因修饰 CTMP（ ex vivo CAR-T、TCR-T、CAR-NK、基因修饰 HSC）；

2. 基因治疗药品 GTMPs：以核酸、载体、核酸 - 蛋白编辑复合物为活性成分；给药后在人体体内改变靶细胞基因序列 / 调控基因表达发挥药效。包括非微生物载体类 GTMP（LNP-mRNA、VLP 递送 CRISPR RNP、细胞外囊泡递送核酸、抗体偶联核酸复合物）和微生物载体类 GTMP（AAV、慢病毒、腺病毒、溶瘤病毒、工程菌载体）两大类。

临床研发场景中，两类疗法深度融合、边界互通：CAR-T、TCR-T 等主流产品，既涉及活细胞体外改造，又依托病毒载体完成基因转导，是典型交叉创新疗法。正是这类产品属性复杂、安全风险差异化明显，CDE 本次出台分类指导原则，具备极强的行业指导必要性与时效性。

二、指南核心逻辑：标准化分类，全流程指引研发申报

本次新版指南的核心价值在于建立可落地、可溯源的科学分类标准：

• 细胞治疗药品：综合评判细胞自体 / 异体来源、细胞分化潜能、体外改造操作程度、是否联合其他药用成分等多重指标；

• 基因治疗药品：重点界定活性成分类型，区分基因修饰细胞、病毒递送载体、裸核酸分子三大类别。

这套分层分类体系，直接决定产品后续注册申报路径、非临床安全性试验要求、临床试验整体设计方案，是药企制定研发管线战略的核心参考依据。

三、硬核技术支撑 CGT 安全评价： 平台直击脱靶风险

从实验室研发到临床人体试验，安全性评价始终是 CGT 创新药必须攻克的核心关卡。守衡生物自主研发的人质阵列（MPA）技术平台，为行业安全评价提供核心解决方案。

CGT 药物作用靶点大多依托结构复杂的膜蛋白：无论是 CAR-T 的 结合区、TCR-T 改造型 TCR，还是基因治疗载体表面靶向配体，一旦发生非特异性脱靶结合，极易诱发细胞因子风暴、神经毒性，严重时可危及患者生命。

守衡生物 MPA 平台依托自主搭建的 6000 + 人源膜蛋白质粒文库，搭配高通量流式定量检测技术，可对候选分子靶向特异性完成全覆盖、高灵敏、可量化筛查，全面排查潜在脱靶安全隐患。

四、贴合监管新规，MPA 脱靶检测成为 CGT 研发刚需

CDE 在《In vivo CAR-T 研究进展及非临床一般考虑》文件中明确指出：脱靶毒性评估是体内 CAR-T 研发不可或缺的核心评价环节，守衡生物 MPA 检测技术完美匹配该项监管硬性要求，核心优势体现在三方面：

1. 全方位覆盖脱靶风险隐患

可精准检出弱亲和力脱靶结合、同源蛋白交叉作用、关键脏器低丰度膜蛋白非特异性反应，捕捉传统组织交叉反应（TCR）试验无法识别的安全盲区。

2. 出具合规申报权威数据

守衡生物已赋能多家药企完成新药 IND 申报并取得 CDE 默示许可，平台出具的 MPA 安全性检测报告可支持中美双报，是药审机构认可的核心安全性佐证材料。

3. 定量检测优于传统定性试验

区别于传统 TCR 试验定性判断、主观误差大的短板，MPA 依托流式定量检测体系，精准捕捉微弱蛋白结合信号，高度还原体内真实分子结合环境，为药物分子优化迭代提供精准量化数据支撑。

五、全产业链服务升级：从单一脱靶评估到一体化研发赋能

守衡生物 2019 年成立至今，已累计完成 200 余例细胞治疗产品、抗体药物靶点特异性分析项目，沉淀海量一线研发实操经验。MPA 技术平台服务边界持续拓宽，业务覆盖全研发链条：

• 全新靶点挖掘与功能验证

• 病毒载体作用机制深度研究

• 配体 - 受体互作筛选、孤儿受体配体挖掘

• 小分子药物靶点设计与体外评价支撑

伴随 CGT 分类指导原则落地，行业对标准化、高可靠安全性评价的需求将迎来爆发式增长。守衡生物持续打造一站式一体化蛋白非特异性筛选服务，贯穿靶点验证至 IND 申报全流程，帮助药企前置化解研发风险，缩短创新药临床转化周期。

守衡生物MPA平台示意图

六、结语：政策引领行业发展，技术护航创新安全

政策明确产业发展航向，核心技术决定创新发展高度。CDE 两项 CGT 归类指导原则，为国内细胞与基因治疗产业划定清晰合规发展路径；守衡生物凭借国际领先的 MPA 人质膜蛋白阵列平台，为每一款 CGT 创新药构筑稳固安全屏障。

未来，守衡生物将持续深耕抗体特异性分析赛道，以严谨量化的试验数据、全流程专业技术服务，助力中国 CGT 创新药稳步走向全球市场。

关于我们

守衡⽣物是⼀家专注于抗体特异性分析领先解决⽅案的⽣物技术公司，通过⾃主构建6000+膜蛋⽩质粒，建⽴了⾃动化、⾼通量检测平台，打造出国际首家平台，能提供“⼀站式、⼀体化”的蛋⽩⾮特异性筛选服务；为药物安全性评估提供系统的解决⽅案。

守衡生物目前完成了多例已上市的单克隆抗体脱靶性研究，提供的检测数据报告已进行了IND、FDA申报，从而解决样品国外送检时间久，沟通成本高等一系列问题，助力研发团队的研发进程和IND申报加速，减少在研发和临床实验中的投入风险。