人质膜蛋白阵列平台是连接AAV衣壳结构优化与临床靶向性提升的重要桥梁,有助于揭示AAV的组织嗜性机制、识别受体靶点、支持个体化AAV载体选择,并推动基因治疗产品的精准性、安全性与临床转化效率。通过体内筛选得到功能性衣壳后可通过守衡生物的人质膜蛋白阵列技术平台鉴定新衣壳突变体识别何种质膜蛋白在增加AAV靶向性、转导性,揭示其进化机制,同时也可通过包装AAV library,应用双荧光素酶报告系统,直接在守衡生物的人质膜蛋白阵列中筛选具有功能性的AAV病毒。
本次战略合作的建立,守衡生物与步杨基因将在鉴定工程化AAV衣壳的功能性受体、解析AAV组织嗜性及作用机制、开展临床转化与安全性评估研究、探索个体化基因治疗策略方向建立长期合作关系。
未来,随着双方的深入合作,有望发现并转化比传统AAV血清型具有更高特异性、更低使用剂量和更少脱靶风险的新型AAV衣壳。